原標題：美國批準首個基因療法

美國政府30日批準一種基于改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病,這是第一種在美國獲得批準的基因療法。專家認為,這開辟了癌癥治療的新篇章。

美國食品和藥物管理局當天發表聲明說,瑞士諾華公司的新療法已獲得批準,用于治療25歲以下的復發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病患者。這是一個“歷史性動作”,將“迎來治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來發展迅速的一種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法,它先從患者自身采集在免疫反應中發揮重要作用的T細胞,然后重新“編程”,所得T細胞含有嵌合抗原受體,能識別并攻擊癌變細胞,因此可重新注入患者體內用于治療。

一項涉及63名患者的臨床試驗結果顯示,83%的患者在接受新方法治療3個月后,病情得到緩解。患者接受治療1年后的復發率為64%,存活率為79%。

美藥管局局長斯科特·戈特利布評價說:“有能力重編程病人自身細胞,用它攻擊致死性癌癥,意味著我們正在進入醫學創新的新疆域。諸如基因療法和細胞療法這樣的新技術擁有變革醫學的潛力,成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉折點。”

B細胞急性淋巴細胞白血病是一種難以治療和容易復發的白血病類型,過去的治療方案較為有限,兒童和青少年患者5年無復發存活率僅為10%至30%。

諾華公司表示,新療法是一次性治療,定價為47.5萬美元,但如果第一個月見不到效果將不用患者付費。相比之下,白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介于54萬至80萬美元之間。諾華公司還計劃今年在美國和歐洲申請利用該方法治療成人B細胞淋巴瘤,明年在美國和歐洲外的地區申請該療法上市。

CAR-T療法先驅之一、美國賓夕法尼亞大學教授卡爾·瓊說,批準新療法上市是個人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”。下一步他們將與諾華繼續合作,推動用這一療法治療其他類型的癌癥。

目前除諾華外,美國風箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發CAR-T產品。但今年早些時候,因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件,朱諾治療公司正式終止了針對成年人復發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

美國血液學學會主席肯尼思·安德森在一份聲明中說,這一批準“標志著血癌治療范式的重要轉變”,但目前它只被批準用于治療少數年輕患者,重要性不宜夸大。總體而言,CAR-T療法尚需更多研究,確保它能有效治療更廣泛的人群,并減少副作用。

記者林小春